Resumen

Este es un estudio de fase 3, abierto, diseñado para obtener datos adicionales de seguridad y eficacia a largo plazo del tafamidis oral (cápsula blanda de 20 mg) administrado una vez al día (QD). Además, este estudio continuó proporcionando tafamidis a los sujetos Val30Met que habían completado el Protocolo Fx-006 (un estudio de extensión abierto de 1 año del Protocolo Fx-005, que fue un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 18 meses para evaluar la seguridad y eficacia de tafamidis) o a los sujetos no Val30Met que habían completado el Protocolo Fx1A-201 (un estudio de fase 2, abierto, para evaluar la estabilización de TTR, la seguridad y la tolerabilidad de tafamidis), durante hasta 10 años o hasta que los sujetos tuvieran acceso a tafamidis para ATTR-PN mediante prescripción médica. Tras la aprobación regulatoria para el tratamiento de ATTR-PN en su respectivo país y el acceso a tafamidis con receta, los sujetos podían ser retirados del estudio y eran considerados completadores del estudio.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Subject had successfully completed either Protocol Fx-006 or Fx-1A-201.
Male or female subjects with ATTR-PN who had not undergone liver or heart transplantation at time of enrollment.
If female, subject was post-menopausal, surgically sterilized, or willing to use an acceptable method of birth control

Criterios de exclusión

Chronic use of non-protocol approved non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs)
Pregnant or breast feeding female subjects.
Clinically significant medical condition that, in the opinion of the investigator, would place the subject at an increased risk to participate in the study.
An alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) value \>3 × upper limit of normal (ULN) that, in the medical judgment of the investigator, was due to reduced liver function or active liver disease.
Sexually active males with partners of childbearing potential not using highly effective contraception or not agreeing to continue highly effective contraception for at least 3 months after last dose of study drug.

EVALUACIÓN ABIERTA DE SEGURIDAD Y EFICACIA DE FX-1006A EN SUJETOS CON AMILOIDOSIS POR TRANSTIRRETINA (TTR)

Resumen

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Tafamidis

Ubicaciones

FLENI

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