Resumen

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en grupos paralelos, con extensión abierta opcional.

Descripción detallada

Este estudio es de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, a realizarse en aproximadamente 120 centros. Se planea incorporar aproximadamente 230 participantes (188 con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina [AChR-Ab+] y 42 con anticuerpos positivos contra la cinasa tirosínica específica del músculo [MuSK-Ab+]). Se inscribirán y analizarán participantes con miastenia gravis (MG) que sean positivos para anticuerpos anti-AChR o anti-MuSK. Los pacientes que no presenten anticuerpos anti-AChR ni anti-MuSK no serán incorporados. Serán incluidos en el estudio pacientes con MG con clasificación de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) clase II, III o IV, puntuación de Actividades de la Vida Diaria en Miastenia Gravis (MG-ADL) en la selección y la aleatorización entre 6 y 10 con > 50 % de dicha puntuación atribuida a elementos no oculares, o una puntuación MG-ADL ≥ 11, puntuación de Miastenia Gravis Cuantitativa (QMG) ≥ 11 en el momento de la selección y la aleatorización, y uso de corticosteroide y/o inmunosupresor no esteroideo. Todos los sujetos que completen el período controlado aleatorizado (PCA) tendrán la opción de inscribirse en un período abierto de 3 años (156 semanas). Estudio adquirido de Horizon en 2023.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Diagnosis of MG with anti-AChR or anti-MuSK antibody.
MGFA Clinical Classification Class II, III, or IV.
MG-ADL score of 6 or greater at screening and at randomization with \> 50% of this score attributed to non-ocular items.
QMG score of 11 or greater.
Participants must be on:
Corticosteroids only, with no dose increase within 4 weeks prior to randomization, or
One allowed non-steroidal immunosuppressive therapy (IST), with continuous use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization, or
Combination of (1) corticosteroids with no dose increase within 4 weeks prior to randomization and (2) one allowed non-steroidal IST with continuous use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization.
Allowed ISTs, alone or in combination with corticosteroids, are azathioprine, mycophenolate mofetil, and mycophenolic acid.

Criterios de exclusión

Receipt of the following medications within the 4 weeks prior to Day 1:
Cyclosporine (except eye drops)
Tacrolimus (except topical)
Methotrexate
Current use of:
Corticosteroids (Prednisone \> 40 milligram (mg)/day or \> 80 mg over a 2-day period (or equivalent dose of other corticosteroids).
Acetylcholinesterase inhibitors (pyridostigmine) \> 480 mg/day) or unstable dose in the 2 weeks prior to Day 1.
Azathioprine \> 3 mg/kilogram (kg)/day
Mycophenolate mofetil \> 3 grams/day or mycophenolic acid \> 1440 mg/day
Any IST, alone or in combination with corticosteroids, except for azathioprine, mycophenolate mofetil, and mycophenolic acid.

Intervenciones

drug

inebilizumab

Participants will receive IV inebilizumab

drug

IV Placebo

Participants will receive IV placebo matched to inebilizumab

Ubicaciones

Viela Bio Investigative Site - 2001

Buenos Aires, Argentina

VielaBio Investigative Site - 2002

Buenos Aires, Argentina

Viela Bio Investigative Site - 2003

Buenos Aires, Argentina

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PrincipalAmgen

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, controlado con placebo y con período de extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de inebilizumab en adultos con miastenia gravis

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

inebilizumab

IV Placebo

Ubicaciones

Viela Bio Investigative Site - 2001

VielaBio Investigative Site - 2002

Viela Bio Investigative Site - 2003

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