Estudio de fase III, doble ciego, aleatorizado, controlado con vehículo, de eficacia y seguridad con seguimiento abierto de 24 meses de Oleogel-S10 en pacientes con epidermólisis ampollosa hereditaria

Este fue un estudio de fase III de eficacia y seguridad de Oleogel-S10 en participantes con epidermólisis ampollosa (EA) hereditaria. La EA es un grupo poco frecuente de trastornos genéticos de fragilidad cutánea caracterizados por la formación de ampollas en la piel en respuesta a traumatismos menores. En la mayoría de los casos, el inicio de la EA ocurre al nacer o poco después. Todos los participantes afectados por cualquier tipo de EA comparten la característica principal de desarrollar repetidamente heridas dolorosas que tardan días a meses en cicatrizar. El tratamiento actual de la EA es principalmente preventivo y de soporte, e incluye la protección contra fuerzas mecánicas evitando la fricción, el tratamiento temprano de las heridas para prevenir infecciones y la protección de la herida con apósitos no adhesivos adecuados para permitir la cicatrización. El ingrediente farmacéutico activo de Oleogel-S10 es un extracto refinado de corteza de abedul, cuantificado en un 72 a 88% de betulina. Este ensayo clínico de Oleogel-S10 en pacientes con EA hereditaria se llevó a cabo para investigar si Oleogel-S10 es eficaz para el tratamiento de las heridas de EA y seguro para el uso a largo plazo. Oleogel-S10 se comparó con un gel control. El gel control era equivalente a Oleogel-S10 en textura y apariencia visual para permitir el doble ciego. El envase de Oleogel-S10 y del gel control eran idénticos. El participante recibió Oleogel-S10 o gel control durante una fase de estudio doble ciego de 90 días. La probabilidad de que el participante recibiera Oleogel-S10 fue del 50%, lo que significa que tenía 1 de 2 posibilidades de recibir Oleogel-S10. Sin embargo, en la fase de seguimiento del estudio, todos los participantes fueron tratados con Oleogel-S10 durante un período de 24 meses. Este ensayo clínico se llevó a cabo en 49 centros de estudio en 26 países (Argentina, Australia, Austria, Brasil, Chile, Colombia, República Checa, Dinamarca, Francia, Georgia, Alemania, Grecia, Hong Kong [China], Hungría, Irlanda, Israel, Italia, Rumania, Rusia, Serbia, Singapur, España, Suiza, Ucrania, Reino Unido y Estados Unidos); participaron 223 participantes en total.