Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con un período de extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de telitacicept en pacientes con miastenia gravis generalizada

Descripción detallada

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune en la que los autoanticuerpos alteran la membrana postsináptica, deteriorando la transmisión de señales del nervio al músculo. La manifestación predominante es la debilidad muscular, que típicamente empeora con el esfuerzo muscular repetido, de modo que la función suele ser mejor por la mañana y la debilidad se acentúa al final del día. Uno de los principales desafíos en la MG es la falta de terapias que traten eficazmente la enfermedad. Telitacicept es una proteína de fusión TACI-Fc totalmente humana que actúa sobre el estimulador de linfocitos B (BLyS) y el ligando inductor de proliferación (APRIL), neutralizando sus interacciones con los receptores de las células B. El bloqueo de la interacción de BLyS y APRIL con sus respectivos receptores de membrana celular (activador transmembrana e interactor de CAML \[TACI\], antígeno de maduración de células B y receptores de BLyS) por parte de telitacicept puede inhibir la proliferación y maduración de las células B. Esta supresión en la porción proximal de la respuesta inmunitaria podría aliviar los síntomas autoinmunes. Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con una extensión abierta (OLE), para evaluar la eficacia y seguridad de telitacicept en una población global de pacientes con gMG. La duración total del estudio es variable, pero incluirá un período de selección de aproximadamente 4 semanas, un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas (Semana 0 a Semana 24), una OLE de 48 semanas (Semana 24 a Semana 72), seguida de un período de OLE extendida (E-OLE) y un período de seguimiento al final del estudio de 8 semanas. La E-OLE tiene duración variable, definida como el período posterior a la OLE de 48 semanas hasta que telitacicept sea aprobado para la MG en el país o se concluya el desarrollo adicional en la indicación.