Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de ARO-APOC3 en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar

Activo, no reclutaFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT05089084Tipo: INTERVENTIONALInicio: 14 de dic de 2021Fin estimado: 1 de abr de 2026

Resumen

El propósito de AROAPOC3-3001 es evaluar la eficacia y la seguridad de ARO-APOC3 (plozasiran) en participantes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SQF). Los participantes que hayan cumplido todos los criterios de elegibilidad serán aleatorizados para recibir 4 dosis de plozasiran o placebo equivalente administradas por vía subcutánea. Los participantes que completen el período aleatorizado continuarán en un período de extensión abierta de 2 años en el que todos los participantes recibirán plozasiran.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Fasting triglycerides (TG) ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) at screening refractory to standard lipid lowering therapy
Diagnosis of FCS
Willing to follow dietary counseling as per investigator judgement based on local standard of care
Participants of childbearing potential (males \& females) must use highly-effective contraception during the study and for at least 24 weeks following the last dose of study medication. Males must not donate sperm during the study and for at least 24 weeks following the last dose of study medication
Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and cannot be breastfeeding
Women of childbearing potential on hormonal contraceptives must be stable on the medication for ≥ 2 menstrual cycles prior to Day 1

Criterios de exclusión

Current use or use within the last 365 Days from Day 1 of any hepatocyte-targeted siRNA or antisense oligonucleotide molecule
Diabetes mellitus newly diagnosed within 12 weeks of Screening or where HbA1c ≥ 9.0% at Screening
Active pancreatitis within 12 weeks before Day 1
History of acute coronary syndrome event within 24 weeks of Day 1
History of major surgery within 12 weeks of Day 1
Uncontrolled hypertension
On treatment with human immunodeficiency virus (HIV) antiretroviral therapy
Seropositive for hepatitis B virus (HBV) or hepatitis C virus (HCV)
New York Heart Association (NYHA) Clas II, III, or IV heart failure

Intervenciones

drug

Plozasiran

ARO-APOC3 subcutaneous (SC) injection

drug

Placebo

sterile normal saline (0.9% NaCl) SC injection

Ubicaciones

Clinical Site 10

Córdoba, Argentina

Clinical Site 11

Formosa, Argentina

Patrocinadores

PrincipalArrowhead Pharmaceuticals

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