MAGNITUDE: Estudio de fase 3, multinacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM)

Activo, no reclutaFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT06128629Tipo: INTERVENTIONALInicio: 13 de dic de 2023Fin estimado: 1 de abr de 2028

Resumen

Evaluar la eficacia y seguridad de una dosis única de NTLA-2001 en comparación con placebo en participantes con ATTR-CM.

Descripción detallada

Se trata de un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en aproximadamente 1200 participantes, quienes serán aleatorizados para recibir una infusión única de NTLA-2001 o placebo.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsEdad máxima: 90 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Documented diagnosis of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy
Medical history of heart failure (HF)
Symptoms of HF are optimally managed and clinically stable within 28 days prior to administration of study intervention
Screening NT-proBNP, a blood marker of HF severity, greater than or equal to 600 pg/mL and less than 10,000 pg/mL

Criterios de exclusión

New York Heart Association (NYHA) Class IV HF
Polyneuropathy Disability score of IV (confined to wheelchair or bed)
Has hepatitis B, hepatitis C or human immunodeficiency virus (HIV) infection
History of active malignancy within 3 years prior to screening
RNA silencer therapy (patisiran, inotersen and/or eplontersen) within 12 months prior to dosing. Any prior vutrisiran use is not allowed
Initiation of tafamidis or acoramidis within 56 days prior to study dosing
Estimated glomerular filtration rate (eGFR) \<30 mL/min/1.73m\^2
Liver failure
Uncontrolled blood pressure
Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study

Intervenciones

biological

NTLA-2001

NTLA-2001 (55mg) by IV infusion

drug

Placebo

Normal saline (0.9% NaCl) by IV infusion

Ubicaciones

Fundacion Favalro

Buenos Aires, Argentina

Hospital Italiano de Buenos Aires

Buenos Aires, Argentina

ICBA

Buenos Aires, Argentina

Fundacion Favaloro

Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina

Hospital Italiano de Buenos Aires

Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina

Hospital Privado de Rosario

Rosario, Argentina

Patrocinadores

PrincipalIntellia Therapeutics

ColaboradorRegeneron Pharmaceuticals

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