PREDICT Validation es un ensayo farmacogenético de validación. El propósito de este estudio es confirmar que determinados genes pueden utilizarse para predecir con qué eficacia responderá al tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante (r-hGH) un sujeto diagnosticado con deficiencia idiopática de hormona de crecimiento (DIHC) o síndrome de Turner (ST).
Este estudio es un estudio abierto, intervencionista, retrospectivo, multicéntrico, internacional, de un solo brazo, no aleatorizado y no controlado. La participación del sujeto en el ensayo incluye una única visita. Durante la visita, los sujetos que otorguen su consentimiento para participar en el ensayo serán sometidos a una extracción de sangre para el análisis de marcadores genéticos, y se recopilarán datos retrospectivos relativos al primer año de tratamiento con r-hGH del sujeto. El tratamiento con r-hGH seguido por el sujeto está indicado en la población pediátrica; por lo tanto, la mayoría de los sujetos incluidos en el ensayo serán menores de 18 años. Este estudio es un ensayo sin medicamento en investigación (IMP); por lo tanto, no se proporcionan datos sobre ningún producto farmacológico.
Los sujetos con diagnóstico preestablecido de DIHC y ST que fueron tratados con terapia de r-hGH durante 1 año serán observados en este estudio de cohorte retrospectivo, en el que se realizará una extracción de sangre para la genotipificación de los distintos marcadores genéticos, junto con la recopilación de datos retrospectivos relativos al tratamiento con r-hGH.
Buenos Aires, Argentina
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Córdoba, Argentina