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Estudio prospectivo y retrospectivo de recolección de datos para evaluar los desenlaces en varones ≤ 17 años de edad sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

TerminadoClinicalTrials.gov

ID: NCT02204904Tipo: OBSERVATIONALInicio: 1 de abr de 2015Fin estimado: 6 de dic de 2019

Resumen

El estudio ALD-103 será un estudio multicéntrico, global, prospectivo y retrospectivo de recolección de datos, diseñado para evaluar los desenlaces del alo-TCMH en sujetos varones con ALDC de ≤ 17 años de edad.

Elegibilidad

Edad máxima: 17 YearsSexo: MALE

Criterios de inclusión

Ser de sexo masculino y tener ≤ 17 años de edad al momento del tratamiento, para los sujetos retrospectivos y prospectivos/retrospectivos parciales, o al momento del consentimiento parental/del tutor y, cuando corresponda, del asentimiento del sujeto, para los sujetos prospectivos.
Proporcionar consentimiento informado de un padre o tutor competente con capacidad legal para ejecutar un consentimiento aprobado por el Comité Institucional de Revisión (CIR)/Comité Ético Independiente (CEI) local. Además, se solicitará el asentimiento informado de los sujetos con capacidad para otorgarlo, de acuerdo con las directivas del CIR/CEI de la institución y todos los demás requisitos locales.
Tener diagnóstico confirmado de ALDC, definido por perfil anormal de AGCML y lesión cerebral en RM encefálica.
Según la cohorte, el sujeto debe:
Estar programado para evaluación de alo-TCMH en un centro del estudio (solo cohorte prospectiva).
Haber recibido una infusión de alo-CSH y haber dado su consentimiento con tiempo suficiente para completar la Visita del Mes 24 en el estudio (solo cohorte prospectiva/retrospectiva parcial), o
Haber recibido su infusión de alo-CSH más reciente el 1 de enero de 2013 o posteriormente (solo cohorte retrospectiva).

Criterios de exclusión

Tratamiento previo con un producto de terapia génica.
Recepción de un procedimiento de trasplante experimental.

Intervenciones

genetic

Alo-TCMH

Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Ubicaciones

Hospital Austral

Buenos Aires, Argentina

Patrocinadores

PrincipalGenetix Biotherapeutics Inc.

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