Estudio de fase 2a aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos con una fase de extensión para evaluar la eficacia y la seguridad de BAY 3401016 en participantes de 18 a 45 años con síndrome de Alport

El síndrome de Alport (SA) es una afección genética poco frecuente que causa enfermedad renal, pérdida auditiva y anomalías oculares debidas a cambios en genes específicos (COL4A3, COL4A4 y COL4A5). Estos genes contribuyen a la producción de una proteína importante llamada colágeno. Las personas con SA tienen un alto riesgo de desarrollar enfermedad renal crónica (ERC), una afección en la que se produce una pérdida progresiva de la función renal a lo largo del tiempo. Los riñones pierden gradualmente su capacidad de eliminar adecuadamente los productos de desecho del organismo, lo que resulta en enfermedad renal en estadio terminal. Un signo frecuente de deterioro de la función renal es la presencia de exceso de proteínas en la orina que normalmente no se encuentran con riñones sanos. Esta afección se conoce como proteinuria. El fármaco en estudio, BAY 3401016 (un anticuerpo monoclonal), es un tipo de medicamento que bloquea una proteína llamada Semaforina 3A (Sema3A), que se cree que está involucrada en causar daño renal en el SA. Al bloquear la acción de la proteína Sema3A, BAY 3401016 podría prevenir la proteinuria y retardar la pérdida de función renal debida al SA. El objetivo principal de este estudio es conocer mejor qué tan eficaz es BAY 3401016 para retardar la pérdida de función renal en adultos con SA de progresión rápida.