Estudio Multicéntrico de Fase 4, Doble Ciego, Aleatorizado, Controlado con Placebo, para Evaluar el Efecto del Ácido Obeticólico sobre los Desenlaces Clínicos en Pacientes con Colangitis Biliar Primaria

Descripción detallada

Este estudio multicéntrico de Fase 4, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo se lleva a cabo en hasta 170 centros a nivel internacional para evaluar el efecto de OCA sobre los desenlaces clínicos en 428 participantes con CBP. El estudio incluirá un período de selección de hasta 8 semanas que requerirá dos visitas al centro. Los participantes elegibles serán asignados aleatoriamente (1:1) a tratamiento con OCA 5 mg o comprimidos de placebo equivalentes, administrados por vía oral una vez al día para la mayoría de los participantes; la dosis y la frecuencia se modificarán para los participantes con cirrosis clasificados como Child-Pugh (CP) B o C. La aleatorización se estratificará según el tratamiento estándar con UDCA (sí/no) y la función hepática basal. El período de tratamiento incluye visitas al centro aproximadamente cada 3 meses. En la visita del mes 3 o en cualquier visita posterior del estudio, si el tratamiento es tolerado, la dosis de los participantes deberá titularse conforme al protocolo de forma enmascarada; por ejemplo, para los participantes no cirróticos o clasificados como CP A y asignados a OCA, deberán recibir la dosis diaria máxima de 10 mg de OCA, mientras que quienes reciben placebo continuarán con placebo. Posteriormente, la dosis diaria podrá reducirse a 5 mg de ser necesario en los participantes no cirróticos o clasificados como CP A, pero deberá aumentarse a 10 mg de ser posible, según la tolerabilidad y el criterio clínico. La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán mediante el seguimiento de eventos adversos, signos vitales y análisis de sangre y orina. El estudio está orientado por eventos y la duración total estará determinada por el tiempo necesario para acumular aproximadamente 127 eventos del criterio de valoración primario, estimado en aproximadamente 10 años. Se espera que los participantes tengan un tiempo mínimo de seguimiento de aproximadamente 6 años.