Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase III, de panobinostat en combinación con bortezomib y dexametasona en pacientes con mieloma múltiple en recaída.

Panobinostat (LBH589) es un inhibidor pandesacetilasa (pan-DACi) de alta potencia, que incluye HDAC6, el cual altera la función del agresoma, promueve la acumulación de agregados de proteínas mal plegadas con efecto citotóxico y desencadena la muerte de células de mieloma. La combinación de inhibición pan-DAC y de proteasa mediante el cotratamiento con panobinostat (PAN) y bortezomib (BTZ) ha demostrado citotoxicidad sinérgica in vitro e in vivo en experimentos preclínicos. Asimismo, la experiencia clínica en pacientes con mieloma múltiple (MM) avanzado tratados con panobinostat oral y bortezomib i.v. ± dexametasona mostró resultados muy alentadores en cuanto a eficacia y un perfil de toxicidad manejable. Dada la necesidad médica de mejorar las estrategias terapéuticas para pacientes con MM previamente tratado y en recaída, el propósito de este estudio prospectivo, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y fase III es comparar los resultados en supervivencia libre de progresión de 2 terapias combinadas: panobinostat con bortezomib y dexametasona, o placebo con bortezomib y dexametasona, en pacientes con MM previamente tratado cuya enfermedad ha recurrido o progresado.