Registro de Resultados de Amiloidosis por Transtiretina (THAOS): Encuesta Observacional, Global, Multicéntrica y Longitudinal de Pacientes con Mutaciones Documentadas del Gen de la Transtiretina o Amiloidosis por Transtiretina de Tipo Salvaje.

CompletadoClinicalTrials.gov

ID: NCT00628745Tipo: OBSERVATIONALInicio: 4 de ene de 2008Fin estimado: 19 de jun de 2023

Resumen

THAOS es una encuesta observacional global, multicéntrica y longitudinal abierta a todos los pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR), incluyendo ATTR-PN (polineuropatía), ATTR-CM (miocardiopatía) y ATTR-CM de tipo salvaje. Es de duración abierta con una duración mínima de 10 años. Los pacientes serán seguidos mientras puedan participar. Los objetivos principales de esta encuesta de resultados son comprender y caracterizar mejor la historia natural de la enfermedad mediante el estudio de una población de pacientes amplia y heterogénea. Los datos de la encuesta podrán utilizarse para desarrollar nuevas guías y recomendaciones de tratamiento, e informar y capacitar a los médicos sobre el manejo de esta enfermedad.

Descripción detallada

n/a NA

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado y fechado personalmente, que indique que el participante (o un representante legalmente aceptable) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
Hombres y mujeres mayores o iguales a 18 años de edad.
Mutación TTR confirmada por genotipificación, con o sin diagnóstico de amiloidosis ATTR hereditaria o de tipo salvaje. La confirmación de amiloidosis ATTRwt se determinará mediante confirmación genotípica de que el paciente no posee una mutación conocida en el gen TTR (es decir, es portador solo del alelo de tipo salvaje) a través de prueba genética, y uno de los siguientes conjuntos de criterios (a, b o c):
Presencia de amiloide en tejido de biopsia cardíaca confirmado como amiloide TTR por espectrometría de masas o inmunohistoquímica; o
Evidencia de compromiso cardíaco por ecocardiograma definida por un grosor de la pared del ventrículo izquierdo de \>12 mm, y presencia de amiloide en tejido no cardíaco confirmado como amiloide TTR por espectrometría de masas o inmunohistoquímica; o
Evidencia de compromiso cardíaco por ecocardiograma definida por un grosor de la pared del ventrículo izquierdo de \>12 mm, y presencia de amiloide en tejido cardíaco confirmado indirectamente por gammagrafía con un "trazador que se une al hueso", por ejemplo, 99mTC-DPD \[ácido 99mTC-3,3-difosfonopropano-1,2-dicarboxílico\], 99mTC-PYP \[Pirofosfato\] y 99mTC-HMDP \[hidroximetilén difosfonato\], con grado de Perugini mayor o igual a 2.

Criterios de exclusión

Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no serán incluidos en el estudio:
\. El paciente presenta evidencia de amiloidosis primaria (de cadenas ligeras) o secundaria.

Intervenciones

other

Ninguna. Estudio Observacional.

Ubicaciones

Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)

Buenos Aires, Argentina

FLENI

Buenos Aires, Argentina

Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari

Buenos Aires, Argentina

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