Este estudio de Fase 3 evaluará la eficacia y seguridad de BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana y BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana por medio en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio A). Actualmente no existe un tratamiento estándar aceptado para MPS IVA más allá del cuidado de soporte. La terapia de reemplazo enzimático (TRE) puede constituir una nueva opción de tratamiento potencial para los pacientes con MPS IVA. BMN 110 se administra a los pacientes con MPS IVA mediante infusión IV, lo que permite la captación celular a través del receptor de manosa-6-fosfato y el transporte a los lisosomas. Se hipotetiza que esta captación de la enzima en los lisosomas promueve un mayor catabolismo del sulfato de keratán (KS) en los macrófagos tisulares, el cartílago hialino, otros tejidos conectivos y las válvulas cardíacas, y reduce la acumulación progresiva de KS, responsable de las manifestaciones clínicas de los trastornos.
BMN 110 Semanal: Infusión intravenosa de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas, una vez por semana.
Infusión intravenosa de solución de placebo en un volumen equivalente al necesario para una dosis de 2,0 mg/kg de BMN 110, administrada durante un período de aproximadamente 4 horas, una vez por semana.
BMN 110 Semana por Medio: Infusión intravenosa de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas cada dos semanas, e infusiones de placebo en las semanas alternadas.
Córdoba, Argentina