Estudio Clínico Longitudinal, Multicéntrico y Multinacional para la Evaluación de Sujetos con Mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio)

TerminadoClinicalTrials.gov

ID: NCT00787995Tipo: OBSERVATIONALInicio: 1 de oct de 2008Fin estimado: 1 de jul de 2014

Resumen

Este estudio multicéntrico, multinacional y longitudinal cuantificará la resistencia física y la función respiratoria en sujetos con diagnóstico de MPS IVA, y permitirá caracterizar mejor el espectro de síntomas y anomalías bioquímicas de la enfermedad MPS IVA a lo largo del tiempo.

Elegibilidad

Sexo: ALL

Criterios de inclusión

Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado escrito y firmado, o en el caso de sujetos menores de 18 años, proporcionar asentimiento escrito (si se requiere) y consentimiento informado escrito por un representante legalmente autorizado, tras haber explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
Historia documentada de actividad reducida de GALNS en relación con el rango normal del laboratorio que realiza el ensayo, o resultado documentado de prueba genética molecular que confirme el diagnóstico de MPS IVA.
Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.

Criterios de exclusión

Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días previos a la selección.
Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Enfermedad o condición concomitante que pudiera interferir con la participación en el estudio o representar un riesgo de seguridad.

Ubicaciones

Córdoba, Argentina

Patrocinadores

PrincipalBioMarin Pharmaceutical

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