Estudio de remisión sin tratamiento con nilotinib, de un solo brazo y multicéntrico, en pacientes con leucemia mielógena crónica en fase crónica BCR-ABL1 positiva que han alcanzado un estado de enfermedad mínima residual (MRD) durable en tratamiento de primera línea con nilotinib.

Descripción detallada

El objetivo primario de este estudio fue determinar el porcentaje de pacientes que se encontraban en RMM a las 48 semanas después de iniciar la fase de RLT (los pacientes que requirieron reiniciar el tratamiento fueron considerados como no respondedores). Fase de consolidación del tratamiento con nilotinib (NTCS): Los pacientes que cumplieron todos los criterios de inclusión/exclusión fueron enrolados en la fase de consolidación y continuaron recibiendo nilotinib durante 52 semanas. Todos los pacientes fueron tratados con la dosis planificada de nilotinib 300 mg BID (o con una dosis reducida de 400 mg QD si fue requerida desde la perspectiva de la toxicidad). Para que los pacientes fuesen elegibles para la fase de RLT, debían cumplir la definición específica del protocolo de MRD durable. Las últimas cuatro evaluaciones trimestrales de PCR debían cumplir los siguientes criterios: * La última evaluación era MR4,5 (BCR-ABL ≤ 0,0032% IS) * Ninguna evaluación peor que MR4,0 (BCR-ABL > 0,01% IS) * No más de dos evaluaciones entre MR4,0 y MR4,5 (0,0032% IS < BCR-ABL ≤ 0,01% IS) Fase de RLT con nilotinib: Los pacientes elegibles para ingresar a la fase de RLT tras completar la fase de consolidación de 52 semanas discontinuaron nilotinib el primer día de la fase de RLT. La duración de esta fase fue de hasta 10 años después del ingreso del último paciente a la fase de RLT. Los niveles de BCR-ABL fueron monitorizados cada cuatro semanas durante las primeras 48 semanas, cada seis semanas durante las siguientes 48 semanas y cada 12 semanas durante el período restante. Fase de reinicio del tratamiento con nilotinib (NTRI): Si un paciente presentaba pérdida de RMM (BCR-ABL > 0,1% IS) en la fase de RLT, el paciente reiniciaba el tratamiento con nilotinib. Los pacientes recibieron tratamiento con nilotinib por hasta 10 años después del ingreso del último paciente a la fase de RLT con nilotinib. Los pacientes que requirieron reiniciar el tratamiento con nilotinib fueron monitorizados para el nivel de BCR-ABL cada cuatro semanas durante las primeras 24 semanas y luego cada 12 semanas en los pacientes que recuperaron RMM. La frecuencia de monitorización de BCR-ABL en los pacientes que no recuperaron RMM dentro de las primeras 24 semanas tras el reinicio del tratamiento fue de al menos cada 12 semanas o con mayor frecuencia según indicación clínica.