Estudio multicéntrico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de azacitidina con o sin MBG453 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según IPSS-R, o leucemia mielomonocítica crónica-2 (CMML-2)

Descripción detallada

Este fue un estudio multicéntrico de fase III, aleatorizado, de dos brazos en grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo de MBG453 o placebo añadido a azacitidina en participantes adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según IPSS-R, o leucemia mielomonocítica crónica-2 (CMML-2). El objetivo primario del estudio fue comparar la supervivencia global (SG) en el brazo de MBG453 más azacitidina frente al brazo de placebo más azacitidina, donde la SG se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa. Los participantes fueron aleatorizados en una proporción 1:1 a los brazos de tratamiento de la siguiente manera: MBG453 800 mg IV cada 4 semanas (Q4W) más azacitidina, y placebo IV Q4W más azacitidina. La aleatorización fue estratificada en 4 grupos: SMD de riesgo intermedio, SMD de riesgo alto, SMD de riesgo muy alto y CMML-2. Todos los participantes que interrumpieron ambos tratamientos del estudio debían ingresar a un seguimiento posratamiento a largo plazo que incluía evaluaciones de respuesta y de resultados informados por el paciente (PRO), y/o seguimiento de supervivencia durante hasta 5 años después de la aleatorización del último participante. Los participantes recibieron tratamiento hasta que experimentaron progresión de la enfermedad (incluida la transformación a leucemia aguda según la clasificación de la OMS 2016), toxicidad inaceptable, u otras razones para la interrupción del tratamiento del estudio. La continuación del tratamiento del estudio más allá de la progresión (excluyendo la transformación a leucemia aguda: la continuación en este caso no era posible) podía ser posible en participantes seleccionados.