El AEH es una enfermedad rara caracterizada por deficiencia funcional del inhibidor de C1 esterasa. Si no se trata adecuadamente, los ataques agudos de AEH pueden ser potencialmente mortales y ocasionar incluso fallecimientos, especialmente en caso de edema de laringe. Este estudio clínico de Fase 2/Fase 3 fue diseñado para proporcionar datos clínicamente relevantes sobre posología, eficacia y seguridad en sujetos con AEH.
Para cada sujeto, se trató y evaluó un único ataque abdominal o facial. Tras recibir el tratamiento, los sujetos fueron observados durante un mínimo de 4 horas, tras las cuales podían ser dados de alta del centro de estudio si referían inicio de alivio de los síntomas. A partir de las 4 horas posteriores al tratamiento, los sujetos que refirieran alivio insuficiente o nulo de los síntomas podían recibir una segunda dosis de tratamiento doble ciego (denominado "medicación de rescate") de la siguiente manera: C1-INH 20 U/kg de peso corporal para los sujetos que recibieron inicialmente placebo, C1-INH 10 U/kg de peso corporal para los sujetos que recibieron inicialmente C1-INH 10 U/kg de peso corporal, y placebo para los sujetos que recibieron inicialmente C1-INH 20 U/kg de peso corporal. El estudio se definió como exitoso si la medida de resultado primaria y al menos una de las medidas de resultado secundarias se cumplían en la comparación entre el grupo de C1-INH 20 U/kg de peso corporal y el grupo Placebo.
Aplicación única de C1-INH administrado por vía intravenosa mediante inyección lenta o infusión a una velocidad recomendada de 4 mL/min.
Aplicación única de solución fisiológica de cloruro de sodio equivalente al volumen calculado para los sujetos del grupo de C1-INH 20 U/kg de peso corporal.
Buenos Aires, Argentina