El objetivo primario de este estudio fue comparar el efecto de migalastat (123 miligramos [mg] de migalastat [equivalente a 150 mg de clorhidrato de migalastat]) versus placebo sobre la globotriaosilceramida (GL-3) renal.
Este estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo se realizó en 67 participantes en 46 centros a nivel mundial. El estudio constó de 2 etapas y una fase de extensión opcional de tratamiento abierto. La Etapa 1 incluyó un período de selección de hasta 2 meses, seguido de un período de tratamiento de 6 meses con 4 visitas al centro. Los participantes fueron aleatorizados en proporciones iguales para recibir migalastat o placebo. Al completar la fase doble ciego de 6 meses, todos los participantes ingresaron a la Etapa 2, en la que recibieron migalastat de manera abierta. El tratamiento de la Etapa 2 duró 6 meses e incluyó hasta 4 visitas al centro. Los participantes que completaron ambas etapas según lo programado tuvieron la posibilidad de participar en una fase de extensión de tratamiento abierto con migalastat. Dicha fase duró 12 meses e incluyó 2 visitas al centro. Se realizó una visita de seguimiento 1 mes después de completar o discontinuar la fase de extensión de tratamiento abierto. Los participantes que completaron la extensión de 12 meses y dieron su consentimiento para ingresar a una extensión a largo plazo separada no debieron completar esta visita de seguimiento. Las evaluaciones del estudio incluyeron análisis de laboratorio clínicos, electrocardiograma de 12 derivaciones, biopsia renal, pruebas de función renal, ecocardiografía y resultados reportados por los pacientes.
Cápsula oral, cada dos días (QOD).
Cápsula oral, cada dos días (QOD).
Buenos Aires, Argentina