Programa de monitoreo de la enfermedad en osteomalacia inducida por tumor (OIT DMP)

Activo, no reclutaClinicalTrials.gov

ID: NCT04783428Tipo: OBSERVATIONALInicio: 31 de ene de 2022Fin estimado: 28 de feb de 2032

Resumen

Los objetivos de este estudio observacional son evaluar la seguridad a largo plazo y la efectividad a largo plazo de burosumab en pacientes con OIT que están siendo tratados con burosumab según la prescripción de su médico, y monitorear la evolución del tumor mesenquimatoso fosfatúrico (TMF) subyacente a lo largo del tiempo en pacientes con OIT independientemente de su estado de tratamiento.

Descripción detallada

Los pacientes enrolados pueden o no recibir tratamiento con burosumab disponible comercialmente durante el OIT DMP a discreción de su médico tratante. Dada la naturaleza observacional del OIT DMP, no se proporcionarán tratamientos específicos ni manejo de soporte como parte del estudio.

Elegibilidad

Sexo: ALL

Criterios de inclusión

Have a clinical diagnosis of TIO based on the presence of an underlying PMT (confirmed by imaging) AND/OR historical documentation. Note: For adult patients with TIO in whom the causative PMT has never been located, and all pediatric patients, documented evidence of negative genetic testing for other hereditary hypophosphatemic disorders is necessary
For patient safety, all participating female patients of child-bearing potential must be willing to have pregnancy tests prior to certain assessments performed as part of the DMP
Be willing to provide access to prior medical records including tumor pathology reports and biopsy slides, imaging, biochemical, and diagnostic, medical, and surgical history data, if available
Be willing and able to provide informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures
Be willing and able to comply with the study visit schedule and study procedures

Criterios de exclusión

Have a clinical diagnosis of TIO deemed to be caused by a tumor other than a PMT
Serious medical or psychiatric comorbidity that, in the opinion of the Investigator, would present a concern for patient safety or compromise the ability to provide consent or comply with the study visit schedule and study procedures
Less than 1 year of life expectancy (for any cause) in the opinion of the Investigator
Concurrent enrollment in a clinical trial without prior approval from the TIO DMP Sponsor
Undergoing treatment with burosumab for an unapproved indication

Intervenciones

other

No intervention

Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP

Ubicaciones

IDIM - Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas

Buenos Aires, Argentina

Patrocinadores

PrincipalUltragenyx Pharmaceutical Inc

Aviso: La información de este ensayo proviene de fuentes públicas y tiene carácter exclusivamente informativo. No constituye asesoramiento médico, regulatorio ni de ningún otro tipo. Las traducciones son automatizadas y no poseen validez oficial. Consultá siempre con un profesional de la salud. Ver Términos de Uso.

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