La Fibrodisplasia Osificante Progresiva (FOP) es una enfermedad rara y gravemente discapacitante, caracterizada por episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de tejidos blandos (brotes) que resultan en formación ósea anormal en músculos, tendones y ligamentos. Los brotes comienzan temprano en la vida y pueden ocurrir de forma espontánea o tras un traumatismo de tejidos blandos, vacunaciones o infecciones por influenza. Los brotes recurrentes restringen progresivamente el movimiento al bloquear las articulaciones, lo que lleva a una pérdida acumulativa de la función y discapacidad. Este estudio de historia natural no intervencional, de dos partes y 3 años de duración, está diseñado para obtener información sobre la HO (osificación heterotópica) corporal total, la progresión de la enfermedad FOP, el impacto de la FOP en el funcionamiento físico de los sujetos, y las características clínicas y biomarcadores que pueden ser útiles en el diagnóstico y monitoreo de la progresión de la enfermedad. Este estudio de historia natural también proporcionará información importante para orientar el diseño de ensayos intervencionistas posteriores.
Este es un estudio longitudinal, no intervencional, de historia natural y multicéntrico, en sujetos con FOP clásica. Se realizará un examen basal exhaustivo para determinar el estado actual de la enfermedad en cada sujeto. En la Parte A, se evaluó la HO corporal total en el momento basal mediante dos modalidades de imagen, y el método óptimo (tomografía computarizada de cuerpo entero de baja dosis [sin incluir la cabeza]) se empleará en la Parte B durante el resto del estudio. La progresión se evaluará en visitas anuales en la clínica (es decir, en los Meses 12, 24 y 36), en las cuales se repetirán los procedimientos realizados en la visita basal. Además, el personal del sitio realizará llamadas telefónicas a los sujetos a mitad del período entre las visitas anuales (es decir, en los Meses 6, 18 y 30). Durante el período de seguimiento de 36 meses, se estudiará detenidamente al menos un brote nuevo (con un máximo de uno por año). Se realizará una visita en la clínica dentro de los 14 días posteriores a la identificación del brote por parte del sujeto. Se realizarán visitas adicionales en el Día 42 y el Día 84 (después de la visita clínica inicial por el brote). A discreción del Investigador Principal (IP), podrá programarse una visita adicional posterior al Día 84 para brotes prolongados. Sin embargo, los sujetos con un brote elegible podrán optar por participar en un estudio intervencionista de Clementia en curso en lugar de continuar en este estudio de historia natural.
Buenos Aires, Argentina