Estudio internacional no intervencionista posautorización para evaluar la efectividad en la práctica real, la seguridad y los patrones de utilización de los concentrados de FVIII de Octapharma: Nuwiq, Octanate y Wilate, en pacientes con hemofilia A grave sin tratamiento previo y con tratamiento mínimo en la práctica clínica habitual.
Los concentrados de FVIII de Octapharma han sido evaluados en ensayos clínicos y registrados para el tratamiento de la hemofilia A; sin embargo, dado que la hemofilia A es una enfermedad rara, el número de pacientes tratados en los estudios realizados hasta la fecha es limitado. Para los pacientes sin tratamiento previo (PUPs, por sus siglas en inglés), que suelen ser niños pequeños, y para los pacientes con tratamiento mínimo (MTPs), que han recibido únicamente dosis mínimas de FVIII, existe un interés general en incrementar el volumen de datos sobre la efectividad y la seguridad del tratamiento, en particular en relación con el desarrollo de inhibidores. Asimismo, específicamente para los PUPs, los algoritmos de tratamiento no están estandarizados, por ejemplo, en lo que respecta a la utilización, la dosificación, la frecuencia o la edad óptima de inicio de la profilaxis con FVIII. La evidencia del mundo real derivada de un estudio no intervencionista (NIS, por sus siglas en inglés) puede describir la utilización del producto y demostrar su valor a lo largo del ciclo de vida del mismo, además de facilitar las evaluaciones de beneficio-riesgo. El propósito de este estudio es, por tanto, evaluar la utilización del producto, la efectividad y la seguridad, incluida la información sobre el desarrollo de inhibidores, en pacientes con hemofilia A grave PUPs y MTPs que hayan recibido prescripción de los concentrados de FVIII de Octapharma.
Salta, Argentina