La AN-PEP, una endopeptidasa derivada de Aspergillus niger, fue desarrollada con el objetivo de producir una detoxificación luminal completa del gluten. Se desconoce si la AN-PEP es capaz de producir una digestión luminal completa del gluten en el contexto de la vida real de los pacientes con enfermedad celíaca (ECe). Hipotéticamente, el efecto de la AN-PEP podría detectarse mediante la reducción en la excreción de GIP en heces y orina. El objetivo de este estudio es establecer el efecto de la administración diaria de AN-PEP comparada con placebo sobre la excreción de GIP en un estudio intervencionista, prospectivo, aleatorizado, comparativo, doble ciego en condiciones que imitan la vida real de los pacientes con ECe en tratamiento. El estudio consiste en un período de estabilización con dieta sin gluten (DSG) de cuatro semanas seguido de un período de estudio de cuatro semanas en el que los pacientes son aleatorizados para recibir AN-PEP activa o placebo de forma enmascarada.
Antecedentes: La dieta estricta sin gluten (DSG) es el único tratamiento aceptado para la enfermedad celíaca (ECe). Sin embargo, llevar a cabo una dieta estricta sigue siendo un problema no resuelto que afecta el futuro de los pacientes. En un estudio de vida real se demostró recientemente que el 89% de los pacientes con ECe tratados que siguen una dieta estricta tienen contacto con gluten dietario al menos una semana de cada 4 semanas de seguimiento, con un promedio de 3 semanas por mes. Además, el 40% de los pacientes excretaron péptidos inmunogénicos de gliadina (GIP) (marcadores sustitutos de exposición al gluten) en rangos de activación inmunológica y daño de la mucosa intestinal. Se desarrollaron endopeptidasas para producir una proteólisis intraluminal completa del gluten y evitar la estimulación antigénica, con el fin de prevenir el daño por exposición continua al gluten. La AN-PEP es una endopeptidasa derivada de Aspergillus niger desarrollada con el objetivo de la detoxificación luminal del gluten, cuyo efecto clínico ha sido explorado. Sin embargo, aún se desconoce si la AN-PEP es capaz de destruir completamente el gluten en el contexto de la vida real de los pacientes con ECe. Hipótesis: Los investigadores estiman que la AN-PEP es una terapia eficaz para la proteólisis de la exposición al gluten en la vida real de los pacientes con ECe y que el efecto podría detectarse mediante la reducción en la excreción de GIP en heces y orina, basándose en un modelo de investigación clínica que hemos desarrollado. OBJETIVOS: establecer el efecto de la administración diaria de AN-PEP comparada con placebo en términos de: (1) frecuencia de episodios de excreción de GIP en heces y orina en 4 semanas; (2) concentración de excreción de GIP para ambos grupos; y (3) diferencias en la proporción de pacientes que excretan GIP por encima del umbral de daño mucoso (>2 µg/g de GIP en heces o >12 ng/mL en orina). Diseño del estudio: Estudio intervencionista, prospectivo, aleatorizado, comparativo, doble ciego. Componentes: 1- Período de estabilización con DSG de cuatro semanas; 2- Aleatorización. 3- Período de estudio de cuatro semanas: los pacientes reciben de forma enmascarada AN-PEP activa (GliadinX®) a una dosis de 2 cápsulas en el desayuno, almuerzo y cena (grupo activo), o 2 cápsulas en los mismos momentos de placebo (especialmente diseñado y preparado para el estudio) (grupo placebo).
Dos cápsulas tres veces al día.
Dos cápsulas tres veces al día.
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina