Resumen

Este estudio evalúa la seguridad y la eficacia del tratamiento a demanda a largo plazo con deucrictibant administrado por vía oral para los ataques agudos de angioedema hereditario (AEH), incluidos los ataques laríngeos. El estudio incorporará pacientes del estudio PHA022121-C201 (NCT04618211) y del estudio PHA022121-C306 (NCT06343779) que elijan participar en este estudio de extensión y cumplan los requisitos de elegibilidad.

Descripción detallada

La Parte A del estudio incorporará participantes adultos provenientes del estudio PHA022121-C201. Se mantendrá la asignación de tratamiento doble ciego del estudio PHA022121-C201. La Parte B incluirá participantes que provengan de la Parte A y además incorporará participantes del estudio PHA022121-C201 que no participaron en la Parte A, así como participantes del estudio PHA022121-C306 que elijan participar en este estudio de extensión y cumplan los requisitos de elegibilidad.

Elegibilidad

Edad mínima: 12 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Para los participantes del estudio C201: haber recibido al menos una dosis del medicamento del estudio (incluida la visita sin ataque) en el estudio C201. Para los participantes del estudio C306: el participante fue aleatorizado (y, en el caso de participantes adolescentes de 12 a <18 años, recibió una dosis del medicamento del estudio en estado sin ataque en la Visita 1) y completó el estudio C306, con 2 ataques tratados, o tras el cierre de dicho estudio por el Patrocinador.
La incorporación de adolescentes (≥12 a <18 años o hasta la mayoría de edad según definición local) provenientes de estos estudios se realiza considerando los requisitos de edad locales.
Las participantes femeninas en edad fértil (o que lleguen a serlo durante el estudio) deben aceptar someterse a las pruebas de embarazo especificadas en el protocolo y mantenerse en abstinencia de relaciones heterosexuales o utilizar un método anticonceptivo aceptable según lo definido en el protocolo y disponible localmente, desde el ingreso al estudio hasta 30 días después de la última administración del medicamento del estudio.
A criterio del investigador, el participante (y el padre/cuidador en el caso de participantes adolescentes) está dispuesto y en condiciones de cumplir con el protocolo.
Provisión de consentimiento informado por escrito. Si el participante es menor de edad (es decir, menor de 18 años o según lo determine la legislación local), el consentimiento será obtenido del padre/representante legalmente designado/tutor del participante, y se obtendrá el asentimiento escrito del participante, conforme a las regulaciones del país.

Criterios de exclusión

Toda mujer que esté embarazada, planee quedar embarazada o esté en período de lactancia.
Cualquier otra enfermedad sistémica (por ejemplo, cardiovascular, gastrointestinal, renal, respiratoria, neurológica) u otra enfermedad o trastorno significativo que, a criterio del investigador, pueda interferir con la seguridad del participante o con su capacidad para participar en el estudio.
Uso de lanadelumab para profilaxis a largo plazo del AEH dentro de las 12 semanas previas al ingreso a la Parte A.
Para la Parte A: uso de inhibidor de C1 esterasa, inhibidores orales de calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos o terapia monoclonal para AEH dentro de un período definido previo al ingreso.
Para la Parte B: si un participante recibe terapia profiláctica a largo plazo con alguno de los siguientes medicamentos indicados para el AEH —inhibidor de C1-INH de origen plasmático, danazol a una dosis menor o igual a 200 mg/día, antifibrinolíticos, berotralstat o lanadelumab—, debe encontrarse en una dosis y régimen estables durante al menos 3 meses antes del tamizaje y tener la intención de mantener la misma dosis durante toda la duración del estudio.
Antecedentes de abuso de alcohol o drogas dentro de un período definido, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias.
Participación en cualquier otro estudio de medicamentos en investigación dentro de un período definido.
Discontinuación del estudio principal tras el ingreso por cualquier motivo de seguridad relacionado con el medicamento del estudio, o por incumplimiento, incluyendo desviaciones significativas del protocolo.
Uso de medicamentos concomitantes que sean inhibidores potentes de CYP3A4 (por ejemplo, claritromicina, eritromicina, itraconazol, ketoconazol, ritonavir) o inductores potentes de CYP3A4 (por ejemplo, carbamazepina y fenitoína).

Estudio de extensión de fase II/III, con administración oral de PHA-022121, para el tratamiento agudo de ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Deucrictibant a dosis seleccionada

Ubicaciones

Study site

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