Resumen

Este estudio de extensión de Fase 3 evaluará la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 110 2,0 mg/kg/semana y/o BMN 110 2,0 mg/kg/cada dos semanas en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio A).

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión multicéntrico y multinacional para evaluar 2 regímenes de dosificación del tratamiento con BMN 110 en pacientes con MPS IVA que completaron el estudio MOR-004. Las evaluaciones de la última visita del estudio MOR-004 constituirán la Línea de Base para este estudio. La primera dosis del fármaco del estudio de este protocolo se administrará en la Semana 0 de MOR-005, que coincide con la última visita (Semana 24) de MOR-004. Inicialmente, el estudio será doble ciego: los pacientes previamente aleatorizados a BMN 110 en MOR-004 continuarán con su régimen de dosificación asignado (dosificación semanal o quincenal). Los pacientes del grupo placebo de MOR-004 serán re-aleatorizados (proporción 1:1) a uno de los 2 grupos de régimen de dosificación de BMN 110: 2,0 mg/kg/semanal o 2,0 mg/kg/quincenal. El estudio constará de dos partes: * Parte 1: aleatorizada y doble ciego hasta que se determine el régimen óptimo de dosificación de BMN 110, basado en el análisis primario de eficacia final de MOR-004. * Parte 2: tratamiento abierto con BMN 110 con el único régimen de dosificación óptimo.

Elegibilidad

Edad mínima: 5 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Debe haber completado el estudio MOR-004.
Está dispuesto y en condiciones de proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado. O bien, en el caso de pacientes menores de 18 años (u otra edad definida por la legislación o normativa regional), de proporcionar asentimiento informado por escrito (si se requiere) y contar con el consentimiento informado por escrito firmado por un representante legalmente autorizado, después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de los procedimientos relacionados con la investigación.
Si es sexualmente activo/a, debe estar dispuesto/a a utilizar un método anticonceptivo aceptable mientras participa en el estudio.
Si es mujer en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa en la Línea de Base y estar dispuesta a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.

Criterios de exclusión

Está embarazada o amamantando en la Línea de Base, o planea quedar embarazada (propia o de la pareja) en cualquier momento durante el estudio.
Fue inscrito/a en un estudio previo de BMN 110 distinto de MOR-004.
Presenta cualquier condición que, a criterio del investigador, lo/la coloque en alto riesgo de escasa adherencia al tratamiento o de no completar el estudio.
Ha utilizado algún producto en investigación (que no sea BMN 110 en MOR-004) o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días previos a la Línea de Base; o requiere el uso de algún agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
Presenta una enfermedad o condición concurrente, incluidas, entre otras, inestabilidad cervical sintomática, compresión medular clínicamente significativa o enfermedad cardíaca grave, que interferiría con la participación en el estudio o representaría un riesgo para la seguridad, según criterio del investigador.

Intervenciones

drug

BMN 110 - Semanal

En la Parte 1, los pacientes recibirán infusiones intravenosas (IV) del fármaco del estudio a una dosis de 2,0 mg/kg/semanal, administradas durante un período de aproximadamente 4 horas, una vez por semana. En la Parte 2, los pacientes continuarán recibiendo 2,0 mg/kg de BMN 110 cada semana, sin placebo.

drug

BMN 110 - Quincenal

En la Parte 1, los pacientes recibirán infusiones intravenosas (IV) del fármaco del estudio a una dosis de 2,0 mg/kg administradas durante un período de aproximadamente 4 horas cada dos semanas. Los pacientes aleatorizados al brazo de 2,0 mg/kg/quincenal recibirán infusiones de placebo en las semanas alternativas, para enmascarar las semanas de fármaco activo. En la Parte 2, los pacientes recibirán 2,0 mg/kg de BMN 110 cada semana, sin placebo.

Estudio de Extensión Multicéntrico y Multinacional para Evaluar la Eficacia y Seguridad a Largo Plazo de BMN 110 en Pacientes con Mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio A)