Estudio de extensión abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la monoterapia con migalastat clorhidrato en sujetos con enfermedad de Fabry

CompletadoFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT02194985Tipo: INTERVENTIONALInicio: 14 de mar de 2015Fin estimado: 23 de oct de 2019

Resumen

Este es un estudio de extensión abierta destinado a proporcionar tratamiento continuo con migalastat clorhidrato (HCl) a participantes con enfermedad de Fabry que completaron el tratamiento en un estudio previo de migalastat HCl. El estudio evaluó la seguridad y eficacia a largo plazo del migalastat HCl.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

El participante había completado el tratamiento en un estudio previo de migalastat HCl administrado como monoterapia.
Los participantes, tanto varones como mujeres, acordaron utilizar métodos anticonceptivos aceptables según lo indicado en el protocolo.
El participante estuvo dispuesto a proporcionar consentimiento informado escrito y autorización para el uso y divulgación de información de salud personal (PHI).

Criterios de exclusión

La última tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) disponible del participante en el estudio previo fue <30 mililitros (mL)/minuto (min)/1,73 metros cuadrados (m²); a menos que hubiera una TFG medida disponible dentro de los 3 meses de la visita basal, que fuera >30 mL/min/1,73 m².
El participante se había sometido, o tenía programado someterse, a un trasplante renal, o se encontraba actualmente en diálisis.
El participante tenía documentado un ataque isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, angina inestable o infarto de miocardio dentro de los 3 meses previos a la visita basal.
Participantes con valores de laboratorio anormales clínicamente significativos y/o hallazgos electrocardiográficos (ECG) clínicamente significativos.
El participante presentaba enfermedad cardíaca inestable clínicamente significativa a juicio del investigador (por ejemplo, enfermedad cardíaca que requiriera manejo activo, como arritmia sintomática, angina inestable o insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV de la New York Heart Association).
El participante tenía antecedentes de alergia o sensibilidad a AT1001 (incluyendo excipientes) u otros iminoazúcares (por ejemplo, miglustat, miglitol).
El participante requirió tratamiento con Glyset® (miglitol) o Zavesca® (miglustat).
Participantes con condición médica concomitante grave o no apta para la participación.

Intervenciones

drug

Migalastat HCl 150 mg

El migalastat HCl 150 mg (equivalente a 123 mg de migalastat) se proporcionó en cápsulas en blísteres. Se tomó una cápsula por vía oral en días alternos.

Ubicaciones

Clinical Study Site

Pilar, Argentina

Patrocinadores

PrincipalAmicus Therapeutics

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