Los objetivos de este estudio son caracterizar la presentación y la progresión de la enfermedad MPS VII, y evaluar la efectividad y la seguridad a largo plazo, incluyendo las reacciones de hipersensibilidad e inmunogenicidad de vestronidasa alfa.
El Programa de Monitoreo de la Enfermedad de Mucopolisacaridosis VII (PME MPS VII) es un protocolo global, prospectivo, multicéntrico y longitudinal diseñado para caracterizar la presentación y la progresión de la enfermedad MPS VII, evaluar la efectividad y la seguridad a largo plazo de vestronidasa alfa, incluyendo reacciones de hipersensibilidad e inmunogenicidad, así como investigar de forma prospectiva los cambios longitudinales en biomarcadores, evaluaciones clínicas y medidas de resultados reportados por pacientes/cuidadores en una población representativa. El objetivo de este PME es recopilar datos sobre pacientes con MPS VII para proporcionar un conjunto de datos completo sobre la presentación clínica, la heterogeneidad y la progresión de la enfermedad, y datos estandarizados de calidad ICH-GCP con significado clínico, recopilados en clínica en múltiples centros a nivel mundial. El PME no es un estudio aleatorizado y se incorporarán tanto pacientes tratados como no tratados.
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Buenos Aires, Argentina